Il farmaco orfano è quel prodotto potenzialmente utile per il trattamento di una malattia rara, patologia che colpisce meno di cinque individui su diecimila. Scarso risulta quindi l’interesse da parte delle industrie a investire su un farmaco destinato a pochi. Sulla scia di quanto già in vigore da anni negli USA e in Giappone, il riconoscimento europeo del problema dei farmaci orfani si è avuto con il Regolamento CE 141/2000. Tale Regolamento, i cui risultati verranno ampiamente dibattuti nel corso di questo incontro, stabilisce anche garanzie commerciali e incentivi alla ricerca e allo sviluppo.
Tra gli obiettivi del Piano Sanitario Nazionale 2002-2004, verranno analizzati quelli inerenti le malattie rare: la rete nazionale di presidi accreditati per la prevenzione e la cura e il Registro istituito presso l’ISS. Si affronta inoltre il tema della sperimentazione clinica dei farmaci orfani.
La seconda parte della Giornata di Studio si sviluppa con una Tavola Rotonda in cui vengono coinvolte le figure professionali interessate da questo delicato argomento: dal medico al farmacista, dalle industrie farmaceutiche alle associazioni di malati, alla stampa specializzata.

PROGRAMMA

9.00 - 9.30 - REGISTRAZIONE

9.30 - 9.40 - APERTURA DEI LAVORI
Prof. ALBERTO FRIGERIO, Università degli Studi, Brescia; Presidente GSISR, Milano

ASPETTI NORMATIVI
Presiede: Prof.ssa ADRIANA CECI, Direttore Consorzio Valutazioni Biologiche e Farmacologiche, Università degli Studi, Pavia - Fondazione Maugeri

9.40 - 10.45 Farmaci orfani: situazione extraeuropea ed europea. I risultati del Regolamento 141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio sui farmaci orfani
Prof. GIANMARTINO BENZI, Rappresentante Parlamento Europeo, EMEA, Londra; Direttore Istituto di Farmacologia, Università degli Studi, Pavia

10.45 - 11.00 - DISCUSSIONE

11.00 - 11.15 - COFFEE BREAK

PIANO SANITARIO NAZIONALE E MALATTIE RARE

11.15 - 12.00 Piano Sanitario Nazionale 2002-2004. Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia e il registro delle malattie rare
Dr.ssa DOMENICA TARUSCIO, Responsabile Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Roma

12.00 - 12.15 - DISCUSSIONE

12.15 - 13.00 La sperimentazione clinica dei farmaci orfani
Prof.ssa ADRIANA CECI, Direttore Consorzio Valutazioni Biologiche e Farmacologiche,
Università degli Studi, Pavia - Fondazione Maugeri

13.00 - 13.15 - DISCUSSIONE
Presiede: Prof. GIORGIO RACAGNI, Direttore Centro di Neurofarmacologia, Università degli Studi, Milano

14.30 - 17.00 TAVOLA ROTONDA “Problemi e prospettive”
• Il punto di vista delle industrie farmaceutiche
Dr.ssa ITALA TURCO, Area Legale, Ufficio Gruppi Specifici, FARMINDUSTRIA;
Rappresentante ASSOBIOTEC
• Il punto di vista del farmacista
Dr. ANDREA MANDELLI, Componente Comitato Centrale, FOFI; Vice Presidente Ordine dei Farmacisti, Milano;
Dr. ENRICO TENDI, Presidente Comitato Scientifico SIFO
• Il punto di vista del medico
Prof. VITTORIO CARNELLI, Direttore Dip.to di Pediatria, Istituti Clinici di Perfezionamento (I.C.P.), Università degli Studi, Milano;
Dr. CLAUDIO CRICELLI, Presidente S.I.M.G. - Società Italiana di Medicina Generale
• Il punto di vista delle Associazioni di pazienti
Sig. ALBERTO FONTANA, Presidente UILDM, Milano;
Dr.ssa LOREDANA NASTA, Presidente UNIAMO - Federazione Malattie Rare
• Il punto di vista della stampa specializzata: un nuovo servizio on-line per le malattie rare
Dr. MANLIO NERI, Editore Hippocrates, Edizioni Medico Scientifiche, Milano

17.00 - 17.30 DISCUSSIONE E CONCLUSIONI